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博主胡德良:邢台学院外语系英语教授,中国译协专家会员,河北省译协常务理事,邢台市译协副会长。爱好翻译,内容涉及宇宙探秘、医疗卫生、家庭保健、生命科学、能源科学、地球科学、环境科学、散文小说和纪实文学等领域。所译文章曾见于《光明日报》、《科技日报》、《健康时报》、《健康报》、《英语世界》、《英语知识》、《科技英语学习》、《科学之友》、《科学与文化》、《世界科学》、《生命世界》等全国各大报刊。博客特色:英汉对照、图文并茂,融趣味性、科学性、知识性为一体。

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UniQure欲停止销售一款基因药物(图)   

2017-06-29 06:44:00|  分类: 医药经济 |  标签: |举报 |字号 订阅

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UniQure欲停止销售一款基因药物(图) - 月亮飞船 - 欢迎光临月亮飞船的博客
 Glybera
停止销售,为致力于对抗超级罕见疾病的其他制药公司提供了教训。

With its launch fizzling out, UniQure gives up on $1M+ gene therapy Glybera

胡德良   译

 UniQure's trailblazing gene therapy has met its end—and its demise offers a lesson to other drugmakers eyeing treatments for ultrarare diseases.

 uniQure公司开创性的基因疗法走到了尽头,这种疗法的停止使用为盯住超级罕见疾病治疗的其他制药公司提供了教训。

 After struggling for years to make a commercial success out of Glybera, the world’s first approved gene therapy, uniQure is calling it quits on the ultraexpensive treatment. The drugmaker says it won’t ask European authorities to renew the $1-million-plus gene therapy’s marketing authorization when it expires in October.

 经过了数年的努力,世界上首款获批的基因药物格利贝拉(Glybera)成功地获得了商业销售的机会。然而,uniQure公司宣布要放弃这种超级昂贵的疗法。这家制药公司表示:尽管这款基因疗法药物价位在100多万美元,但是在10月份销售授权到期时,公司将不再请求欧洲当局延长这款药物的销售期限。

 The problem? Lack of demand. UniQure CEO Matthew Kapusta said in a release that his company has seen “extremely limited” use of the med since its 2012 approval in Europe. What's worse, uniQure doesn’t “envision patient demand increasing materially in the years ahead,” he added.

 问题出在哪儿了?缺乏需求。UniQure公司首席执行官马修·卡普斯塔在一次新闻发布会上说:自从2012年在欧洲获批以来,公司发现该药的用途“极其有限”。他补充说道:更糟糕的是,根据uniQure公司的预想,在未来的几年仍然不会有更多的病人需求这款药物。

 Plus, uniQure would have to shell out some cash to win a renewal under the terms of Glybera’s initial approval. The biotech would be required to set up a long-term registry for patient surveillance, complete a postmarketing study, establish new risk-management procedures and undergo yearly reassessments from regulators.

 此外,根据格利贝拉最初获批时的条款,公司要想延期销售的话,就不得不支付一些现金。根据要求,这家生物技术公司将要为病人建立长期监护登记表,还要完成一项售后调研,设置新的风险管理程序,又要接受监管机构一年一度的重新评估。

 That’s on top of requirements that the company maintain a manufacturing infrastructure and regulatory interactions, all for a med that just wasn’t selling at its astronomical price.

 还有,要求这家公司维护制药基础设施,并保持监管互动……这一切都是为了一款卖不动的天价药物!

 Last May, MIT Technology Review reported that only one patient had received the drug since its 2012 approval to treat the ultrarare genetic disorder familial lipoprotein lipase deficiency. In order to win coverage, that patient’s doctor had to submit a thick binder of paperwork and personally call a German insurer’s CEO.

 去年5月,《麻省理工学院技术评论》杂志报道说:格利贝拉用于极其罕见的遗传疾病——家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症,自从2012年获批以来,只有一个病人接受过该药的治疗。为了扩大覆盖范围,那个病人的医生不得不提交厚厚的一沓文字资料,不得不亲自给一家德国保险公司的CEO打电话。

 All of that worked, and the patient hadn’t been to the hospital once since she was treated, according to the publication. Before Glybera, she had been hospitalized several dozen times.

 所有这些都是有成效的:自从那个病人接受治疗以来,她再也没有去过医院;在使用格利贝拉之前,她已经住院治疗过几十次。

 Glybera’s demise offers a lesson to other drugmakers working on therapies for super-rare diseases. Despite their ability to greatly benefit patients who have few or no options, the drugs have to be priced within reach.

 Glybera停止销售,为研发超级罕见疾病治疗方案的其他制药公司提供了教训。尽管这些制药公司有能力使那些很少有选择或别无选择的病人大大受益,但是此类药物的定价必须要掌握在能够担负起的范围内。

 Speaking with FiercePharma last year, a GlaxoSmithKline spokesperson noted that the pharma giant’s Strimvelis, approved in Europe to treat “bubble boy” syndrome, would be “significantly” cheaper than Glybera. Since then, GSK has placed a $665,000 sticker on the med and offered a money-back guarantee, one potential payment approach for superpricey drugs that put a strain on healthcare budgets.

 去年,一位葛兰素史克公司的发言人在接受菲尔斯医药新闻网的采访时指出:该制药巨头的Strimvelis在欧洲获批,用于治疗重症联合免疫缺陷症,这款药物要比格利贝拉“便宜得多”。此后,葛兰素史克公司为这款药物贴上了66.5万美元的定价标签,并且拿出了一笔无效退款保证金。超级昂贵的药物为医疗预算造成了压力,而对于此类药物来讲退款保证金制度是一种潜在的支付方式。

 Chiesi holds European commercialization rights to Glybera, with U.K. Managing Director Tom Delahoyde saying in a statement his company is “extremely disappointed that such an innovative medicine will no longer be available in the country” after the license expires.

 意大利凯西制药公司拥有格利贝拉在欧洲的商业销售权,该制药公司的英国分公司常务董事汤姆·德拉霍伊德在一项声明中称:“分公司感到非常失望,许可证到期后,如此具有创新意义的一款药物在英国再也买不到了。”

 After pulling the plug on Glybera, uniQure will shift its focus to hemophilia B, with plans to push that program into a pivotal trial, Kapusta said. The company also plans to advance its Huntington’s disease candidate into a clinical proof-of-concept study and work on its cardiovascular-focused collaboration with Bristol-Myers Squibb.

 卡普斯塔说:格利贝拉的业务结束后,uniQure公司将要把精力转移到对抗血友病B上,公司有计划使这一项目进入关键性的试验阶段。该公司还计划把亨廷顿氏舞蹈病的报名患者进一步纳入临床概念验证研究中,并且跟百时美施贵宝公司合作重点研究心血管疾病。

 In late 2015, after the FDA asked uniQure to conduct new trials on Glybera before approval, the company scrapped plans to continue seeking a U.S. green light.

 2015年年底,在审批通过Glybera之前,美国国家食品及药物管理局(FDA)要求uniQure公司对该药进行新的临床试验。这时,该公司放弃了继续在美国寻求审批的计划。

   
译自:www.fiercepharma.com/Apr 20, 2017 10:21am

原著:Eric Sagonowsky

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